Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ha annunciato nuovi dati dello studio clinico di Fase 2 PaTH Forward, che confermano la risposta terapeutica ottenuta con TransCon PTH (palopegteriparatide) negli adulti affetti da ipoparatiroidismo. I risultati, relativi alla Settimana 214, sono stati presentati dal Dott. Andrea Palermo dell’Università Campus Bio-Medico di Roma durante il congresso congiunto ESPE & ESE 2025 (European Society for Paediatric Endocrinology e European Society of Endocrinology).
Lo studio PaTH Forward ha previsto una prima fase di 4 settimane, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, seguita da un’estensione in aperto fino alla Settimana 266. La funzione renale è stata monitorata tramite il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), mentre i marker del turnover osseo – CTx (telopeptide C-terminale del collagene di tipo 1) e P1NP (propeptide N-terminale del procollagene di tipo 1) – e la densità minerale ossea (BMD), misurata con DXA, sono stati valutati dal basale fino alla Settimana 214. Le analisi di sicurezza hanno incluso la calciuria nelle 24 ore e gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE). Alla Settimana 214, il 95% dei pazienti originariamente arruolati (56 su 59) proseguiva il trattamento nella fase di estensione in aperto.
Principali risultati alla Settimana 214:
- Il 98% dei pazienti presentava livelli normali di calcio sierico aggiustato per albumina.
- Il 93% non necessitava più della terapia convenzionale (definita come assunzione di 600 mg/giorno di calcio o meno, e nessuna vitamina D attiva).
- I marker ossei CTx e P1NP, inizialmente bassi, sono aumentati fino alla Settimana 26, per poi stabilizzarsi su valori superiori ai livelli basali, mantenendosi stabili fino alla Settimana 214.
- La densità minerale ossea si è mantenuta nei limiti normali per età e sesso, suggerendo una dinamica scheletrica equilibrata e in miglioramento.
- Il 67,8% dei pazienti ha registrato un aumento dell’eGFR (≥5 mL/min/1,73 m²) rispetto al basale, con segni di miglioramento già a partire dalla Settimana 4.
Il trattamento con TransCon PTH è risultato generalmente ben tollerato, senza evidenza di nuovi segnali di sicurezza. Gli eventi avversi segnalati sono stati per lo più di entità lieve o moderata e nessun caso grave o interruzione del trattamento è stato attribuito al farmaco.
“Confidiamo di poter rendere disponibile questo trattamento anche per i pazienti italiani, raggiungendo in breve tempo un accordo con AIFA. Questo terapia rappresenta un passo importante per migliorare la qualità della vita dei pazienti con ipoparatiroidismo in Italia. Siamo convinti che, grazie alla collaborazione con le autorità sanitarie italiane, i pazienti potranno ottenere un accesso rapido e sicuro a questa terapia innovativa“, ha chiarato Thomas Carlo Maria Topini, Direttore Generale di Ascendis Italia