AstraZeneca ha stipulato un accordo definitivo per l’acquisizione di Amolyt Pharma, una società di biotecnologie focalizzata sullo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie endocrine rare.
L’acquisizione rafforzerà Alexion, con l’importante aggiunta di eneboparatide (AZP-3601), un peptide terapeutico sperimentale di Fase III con un nuovo meccanismo d’azione progettato per raggiungere gli obiettivi terapeutici chiave per l’ipoparatiroidismo.
Nei pazienti con ipoparatiroidismo, una carenza nella produzione dell’ormone paratiroideo (PTH) provoca una significativa disregolazione di calcio e fosfato, che può portare a sintomi e complicazioni che alterano la vita, inclusa la malattia renale cronica. È una delle più diffuse malattie rare conosciute, che colpisce circa 115.000 persone negli Stati Uniti e 107.000 nell’Unione Europea, di cui circa l’80% sono donne.
Marc Dunoyer, Amministratore delegato di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha dichiarato: “I pazienti con ipoparatiroidismo cronico si trovano ad affrontare una significativa necessità di un’alternativa alle attuali terapie di supporto, che non risolvono il deficit ormonale sottostante. In qualità di leader nel campo delle malattie rare, Alexion è in una posizione unica per guidare lo sviluppo in fase avanzata e la commercializzazione globale di eneboparatide, che ha il potenziale di ridurre l’impatto spesso debilitante di bassi livelli di ormone paratiroideo ed evitare i rischi di un’integrazione di calcio ad alte dosi”.
Eneboparatide è un agonista del recettore PTH 1 (PTHR1) con un nuovo meccanismo d’azione razionalmente progettato per soddisfare gli obiettivi terapeutici dell’ipoparatiroidismo. I dati di fase II hanno dimostrato che eneboparatide ha raggiunto la normalizzazione dei livelli sierici di calcio nonché la possibilità di eliminare la dipendenza dal calcio quotidiano e integrazione di vitamina D. Negli adulti con ipoparatiroidismo cronico e ipercalciuria, i risultati hanno mostrato che eneboparatide ha normalizzato il calcio nelle urine. Inoltre, per i pazienti con ipoparatiroidismo, eneboparatide ha preservato la densità minerale ossea, un importante beneficio potenziale nei pazienti con un aumentato rischio di osteopenia o osteoporosi.
Thierry Abribat, amministratore delegato di Amolyt Pharma, ha dichiarato: “Accogliamo con entusiasmo la proposta di acquisizione di Amolyt da parte di AstraZeneca, un’organizzazione che condivide il nostro impegno nel fornire trattamenti che cambiano la vita alle persone che vivono con malattie rare. Questo accordo offre l’opportunità di far avanzare in modo significativo le nostre terapie in pipeline”.