PaTHway è uno studio di fase 3 che ha esaminato l’impatto del trattamento con palopegteriparatide sulla funzione renale negli adulti con ipoparatiroidismo cronico.
Gli individui con ipoparatiroidismo cronico gestiti con terapia convenzionale (vitamina D attiva e calcio), infatti, hanno un rischio aumentato di disfunzione renale rispetto ai controlli abbinati per età e sesso: lo studio muove dalla considerazione che i trattamenti che sostituiscono gli effetti fisiologici dell’ormone paratiroideo (PTH), riducendo al contempo la necessità della terapia convenzionale, possono aiutare a prevenire il declino della funzionalità renale.
Metodologia
Lo studio comprendeva un periodo di 26 settimane randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di estensione in aperto (OLE) di 156 settimane. Le variazioni della funzionalità renale nell’arco di 52 settimane (26 settimane in cieco – 26 settimane OLE) sono state valutate utilizzando la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).
Risultati e conclusioni
Alla settimana 52, oltre il 95% (78/82) dei partecipanti è rimasto arruolato nell’OLE e di questi, l’86% ha mantenuto la normocalcemia e il 95% ha raggiunto l’indipendenza dalla terapia convenzionale (nessuna vitamina D e B attiva 600 mg/die di calcio ), senza che nessuno richiedesse vitamina D attiva. Il trattamento con palopegteriparatide per 52 settimane ha comportato un aumento dell’eGFR.
Il trattamento con palopegteriparatide, quindi, è stato associato a un miglioramento significativo dell’eGFR alla settimana 52 oltre al mantenimento e alla normalizzazione precedentemente riportati dei parametri biochimici del siero e delle urine: lo studio, quindi, dimostra che il trattamento con palopegteriparatide migliora la funzione renale negli adulti con ipoparatiroidismo cronico.