Denosumab è un potenziale agente terapeutico per l’osteogenesi imperfetta (OI), ma la sua efficacia e sicurezza rimangono poco chiare nei bambini con OI: partendo da questa considerazione, uno studio ha cercato di indagare gli effetti, rispetto all’acido zoledronico, di Denosumab sulla densità minerale ossea (BMD), sulla morfometria spinale e sulla sicurezza nei bambini con OI.
Metodologia
Lo studio prospettico ha coinvolto 84 bambini e adolescenti con OI: con assegnazione causale, i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi, ricevendo un’iniezione sottocutanea di Denosumab ogni 6 mesi o una infusione endovenosa di acido zoledronico.
Durante il trattamento, sono stati valutati i cambiamenti della densità minerale ossea e del relativo punteggio Z, la forma vertebrale, i livelli sierici di calcio e i biomarcatori del turnover osseo.
Risultati
Dopo 12 mesi di trattamento, la densità minerale ossea della colonna lombare, del collo del femore e dell’anca totale è aumentata significativamente sia nel gruppo Denosumab sia nel gruppo acido zoledronico. L’altezza vertebrale e l’area di proiezione sono aumentate significativamente dopo il trattamento con Denosumab e acido zoledronico.
Tuttavia, i dati analizzati dimostrano che l’ipercalcemia di rimbalzo risultata essere un effetto collaterale comune e grave di Denosumab: il 14,3% dei pazienti ha raggiunto una crisi ipercalcemica.
Conclusioni
Il trattamento con Denosumab o acido zoledronico è utile nell’aumentare la densità minerale ossea e nel migliorare la morfometria spinale dei bambini con OI. Tuttavia, Denosumab deve essere usato con cautela nei pazienti pediatrici con OI a causa del suo effetto collaterale dell’ipercalcemia di rimbalzo, che potrebbe essere alleviata passando al trattamento con acido zoledronico.
In conclusione, quindi, seppur lo studio evidenzia come Denosumab sia un ottimo strumento terapeutico, il dosaggio appropriato e l’intervallo di dosaggio di questo anticorpo molecolare nei bambini con OI devono essere ulteriormente analizzati e approfonditi.
Lo studio
Jiayi Liu, Xiaoyun Lin, Lei Sun, Qian Zhang, Yan Jiang, Ou Wang, Xiaoping Xing, Weibo Xia, Mei Li, Safety and Efficacy of Denosumab in Children With Osteogenesis Imperfecta—the First Prospective Comparative Study, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volume 109, Issue 7, July 2024, Pages 1827–1836