sabato, Luglio 27, 2024
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Aspetti endocrini delle malattie neuromuscolari

L’approccio diagnostico e terapeutico alle malattie neuromuscolari chiede al clinico di valutare diverse condizioni di malattie che vanno oltre il quadro neuromuscolare specifico che ha portato il paziente all’osservazione del neurologo. Tra gli aspetti extraneurologici sono particolarmente frequenti le alterazioni endocrino-metaboliche, che sono in alcuni casi determinate dalle alterazioni genetiche che causano la malattia neuromuscolare come nelle distrofie miotoniche tipo 1 e tipo 2, in cui frequente e spesso precoce è la comparsa di infertilità e ipogonadismo. Inoltre gli studi più recenti dimostrano che il muscolo è caratterizzato da una funzione endocrina, mediata dal rilascio di miokine, la cui integrità è fondamentale per l’omeostasi di altri metabolismi, come quello osseo e quello glucidico. In questa presentazione si illustrano le acquisizioni più recenti relative a tali aspetti nelle più comuni patologie neuromuscolari.



Ipoparatiroidismo: dalla diagnosi alla terapia

L’ipoparatiroidismo cronico è una condizione caratterizzata da una ridotta o assente secrezione di paratormone, con conseguente ipocalcemia e sintomi ad essa correlati. La terapia si basa sull’assunzione di calcio e forma attiva della vitamina D e, in un prossimo. Futuro, del paratormone umano ricombinante che rappresenta l’ultima terapia sostitutiva delle insufficienze ghiandolari endocrine, in Italia ancora mancante.

Presentiamo una completa disamina della patologia dall’epidemiologia, alla distinzione tra la forma primaria e quella secondaria, per arrivare alla corretta diagnosi. La presentazione di casi clinici aiuta a comprendere come il goal sia quello di mantenere il paziente asintomatico nel tempo con l’impostazione della corretta terapia.


Osso e muscolo: effetti dell’ipovitaminosi D

Approccio multidisciplinare alla gestione del paziente osteoporotico sarcopenico


Iperparatiroidismo secondario, relazione con marcatori del turnover osseo e densità minerale ossea

Uno studio irlandese esamina la prevalenza e i determinanti dell’iperparatiroidismo secondario (SHPT) e descrive la relazione tra SHPT con marcatori del turnover osseo e densità minerale ossea (BMD) negli anziani.

Metodo

I partecipanti idonei (4139) sono stati identificati dal Dipartimento dell’Agricoltura del Trinity-Ulster (TUDA), una coorte di adulti irlandesi di età media pari a 73,6. Il 65,1% dei partecipanti erano donne e il 19,4% era carente di vitamina D. La relazione tra SHPT, marcatori del turnover osseo e BMD (misurati mediante densitometria) sono stati esaminati in un sottocampione (1488). La carenza di vitamina D è stata definita come 25-idrossivitamina D [25 (OH)D] <30 nmol/l.

Risultati

La prevalenza dell’SHPT è diminuita con l’aumento della vitamina D.
Negli non utilizzatori di calcio quale integratore, i principali determinanti dell’SHPT erano la carenza di vitamina D (OR 4,18, CI 3,05–5,73, p < 0,001), eGFR 30–44 ml/min (OR 3,69, CI 2,44–5,57, p < 0,001), uso di diuretici dell’ansa (OR 3,52, CI 2,59–4,79, p < 0,001) e in misura minore indice di massa corporea (p = 0,001), eGFR 45–59 ml/min (p < 0,001) e livello di 25(OH)D 30–49 nmol/l (p = 0,002).
Risultati simili sono stati osservati negli utilizzatori di integratori di calcio, sebbene gli inibitori della pompa protonica fossero anche associati con SHPT (OR 1,55, CI 1,08–2,22, p = 0,018) mentre la vitamina D 30–49 nmol/l non lo era. Nei partecipanti con SHPT rispetto a quelli senza, i marcatori del turnover osseo erano più alti: fosfatasi alcalina ossea (p = 0,017) e fosfatasi acida tartrato-resistente (p = 0,033), mentre era presente una densità minerale ossea inferiore al collo del femore (0,880 contro 0,903 g/cm2, p = 0,033) e anca totale (0,968 contro 0,995 g/cm2, P = 0,017).

Discussione

I risultati mostrano che fino a uno su sei adulti irlandesi più anziani aveva SHPT e questo era associato a un livello inferiore BMD e concentrazioni più elevate di marcatori del turnover osseo. Sia la carenza di vitamina D che il livello di 25(OH)D compresi tra 30 e 49 nmol/l sono importanti predittori di SHPT. I diuretici dell’ansa e gli IPP possono anche aumentare il rischio di SHPT

Lo studio

Fitzpatrick D, Laird E, Ward M, Hoey L, Hughes CF, Strain JJ, Cunningham C, Healy M, Molloy AM, McNulty H, Lannon R, McCarroll K. Secondary hyperparathyroidism: Predictors and relationship with vitamin D status, bone turnover markers and bone mineral density. Bone. 2024 Jul;184:117108. doi: 10.1016/j.bone.2024.117108. Epub 2024 Apr 18. PMID: 38642819.

L’odissea diagnostica nei bambini e negli adolescenti con ipofosfatemia X-Linked (XLH)

La diagnosi dell’ipofosfatemia X-Linked (XLH), malattia caratterizzata da perdita renale di fosfato e mineralizzazione ossea anormale e causata da un difetto nel gene PHEX, che porta a livelli eccessivi di FGF23 circolante, è spesso tardiva.

Uno studio di controllo basato sull’analisi dei dati della popolazione del Regno Unito ha esplorato l’iter diagnostico dell’XLH per i bambini e adolescenti attraverso l’analisi delle cartelle cliniche elettroniche primarie e l’individuazione della registrazione delle caratteristiche cliniche dell’XLH.

Utilizzando l’Optimum Patient Care Research Database, sono stati identificati 261 di ipofosfatemia X-Linked per individui di età pari o inferiore a 20 anni: di questi, 84 avevano registrato almeno 1 caratteristica clinica correlata alla XLH nella cartella clinica elettronica delle cure primarie. In effetti, rachitismo, ginocchio varo e bassi livelli di fosfato sono stati registrati prima della diagnosi di XLH in circa il 20% dei casi.

Rachitismo, ginocchio varo, bassi livelli di fosfato, nefrocalcinosi e ritardo della crescita sono tra le principali manifestazioni della malattia e di conseguenza possono essere analizzati per futuri approcci di ricerca dei casi al fine di accelerare la diagnosi nelle cure primarie.

Conclusioni

In conclusione, quindi, questo studio fornisce prove riguardanti la registrazione delle caratteristiche cliniche dell’XLH nelle cartelle cliniche di routine delle cure primarie: questi dati possono supportare una migliore comprensione dell’epidemiologia di questa rara condizione o supportare nuovi approcci per l’individuazione precoce dei casi. Quest’ultimo aspetto è importante poiché l’inizio precoce del trattamento nei bambini con XLH è associato a risultati migliori, tra cui una migliore altezza e una riduzione delle deformità scheletriche.

Lo studio

Boardman-Pretty F, Clift AK, Mahon H, Sawoky N, Mughal MZ. The Diagnostic Odyssey in Children and Adolescents With X-linked Hypophosphatemia: Population-Based, Case-Control Study. J Clin Endocrinol Metab. 2024 Jul 12;109(8):2012-2018. doi: 10.1210/clinem/dgae069. PMID: 38335127; PMCID: PMC11244174.

Fratture dell’anca in pazienti con iperaldosteronismo primario

Un ampio studio di coorte svedese ha indagato la correlazione tra pazienti con iperaldosteroismo primario (PA) e frattura dell’anca, in particolare i sottogruppi tradizionalmente considerati a più alto rischio di osteoporosi come le donne, i pazienti anziani di età superiore a 56 anni alla diagnosi, i pazienti con malattia cardiovascolare accertata alla diagnosi e i pazienti trattati con MRA.

Metodi

Lo studio ha coinvolto 2419 pazienti con PA e 24.187 controlli abbinati per età e sesso dalla popolazione generale. Le fratture dell’anca sono state identificate dai codici ICD nel registro nazionale dei pazienti svedese. I confronti dei sottogruppi a coppie sono stati eseguiti per età (18-56 e > 56 anni), sesso, malattie cardiovascolari (CVD) al basale e trattamento per l’AP.

Risultati

Durante un follow-up medio di 8 ± 5 anni, 64 (2,6%) pazienti hanno avuto una frattura dell’anca dopo la diagnosi di PA. La PA è stata associata a un aumento del rischio di frattura dell’anca pari al 55%. I rischi stimati (HR) erano aumentati nelle donne (HR 1,76), nei pazienti di età > 56 anni (HR 1,62) e pazienti con CVD alla diagnosi (HR 2,15).

Pazienti con PA trattati con surrenectomia non avevano un rischio più elevato rispetto ai controlli (HR 0,84), mentre i pazienti trattati con mineralcorticoidi gli antagonisti dei recettori (MRA) hanno mantenuto un rischio maggiore (HR 1,84).

Conclusione

L’iperaldosteronismo primario è associato ad un aumento del rischio di frattura dell’anca, soprattutto nelle donne, nei pazienti diagnosticati dopo i 56 anni e nei pazienti con malattia cardiovascolare accertata alla diagnosi. Inoltre, i pazienti trattati con MRA sembrano avere un rischio maggiore di fratture dell’anca, mentre la surrenectomia può essere protettiva.

Lo studio

Gkaniatsa E, Sandström TZ, Rosengren A, Trimpou P, Muth A, Johannsson G, Ragnarsson O. Hip fractures in patients with primary aldosteronism – a Swedish nationwide study. Osteoporos Int. 2024 Jun 5. doi: 10.1007/s00198-024-07132-2. Epub ahead of print. PMID: 38839656.

AstraZeneca acquisisce Amolyt Pharma

AstraZeneca ha stipulato un accordo definitivo per l’acquisizione di Amolyt Pharma, una società di biotecnologie focalizzata sullo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie endocrine rare.

L’acquisizione rafforzerà Alexion, con l’importante aggiunta di eneboparatide (AZP-3601), un peptide terapeutico sperimentale di Fase III con un nuovo meccanismo d’azione progettato per raggiungere gli obiettivi terapeutici chiave per l’ipoparatiroidismo.

Nei pazienti con ipoparatiroidismo, una carenza nella produzione dell’ormone paratiroideo (PTH) provoca una significativa disregolazione di calcio e fosfato, che può portare a sintomi e complicazioni che alterano la vita, inclusa la malattia renale cronica. È una delle più diffuse malattie rare conosciute, che colpisce circa 115.000 persone negli Stati Uniti e 107.000 nell’Unione Europea, di cui circa l’80% sono donne.

Marc Dunoyer, Amministratore delegato di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha dichiarato: “I pazienti con ipoparatiroidismo cronico si trovano ad affrontare una significativa necessità di un’alternativa alle attuali terapie di supporto, che non risolvono il deficit ormonale sottostante. In qualità di leader nel campo delle malattie rare, Alexion è in una posizione unica per guidare lo sviluppo in fase avanzata e la commercializzazione globale di eneboparatide, che ha il potenziale di ridurre l’impatto spesso debilitante di bassi livelli di ormone paratiroideo ed evitare i rischi di un’integrazione di calcio ad alte dosi”.

Eneboparatide è un agonista del recettore PTH 1 (PTHR1) con un nuovo meccanismo d’azione razionalmente progettato per soddisfare gli obiettivi terapeutici dell’ipoparatiroidismo. I dati di fase II hanno dimostrato che eneboparatide ha raggiunto la normalizzazione dei livelli sierici di calcio nonché la possibilità di eliminare la dipendenza dal calcio quotidiano e integrazione di vitamina D. Negli adulti con ipoparatiroidismo cronico e ipercalciuria, i risultati hanno mostrato che eneboparatide ha normalizzato il calcio nelle urine. Inoltre, per i pazienti con ipoparatiroidismo, eneboparatide ha preservato la densità minerale ossea, un importante beneficio potenziale nei pazienti con un aumentato rischio di osteopenia o osteoporosi.

Thierry Abribat, amministratore delegato di Amolyt Pharma, ha dichiarato: “Accogliamo con entusiasmo la proposta di acquisizione di Amolyt da parte di AstraZeneca, un’organizzazione che condivide il nostro impegno nel fornire trattamenti che cambiano la vita alle persone che vivono con malattie rare. Questo accordo offre l’opportunità di far avanzare in modo significativo le nostre terapie in pipeline”.

ADO negli adulti causata da una variante TCIRG1

L’osteopetrosi autosomica dominante (ADO) è una rara malattia genetica derivante da un alterato riassorbimento osseo osteoclastico. Le manifestazioni cliniche comprendono frequentemente fratture, osteonecrosi (in particolare della mascella o della mascella), osteomielite, cecità e/o insufficienza del midollo osseo.

L’ADO solitamente deriva da varianti missenso eterozigoti nel gene Chloride Channel 7 (CLCN7) che causano la malattia attraverso un meccanismo negativo dominante. Le varianti nel gene del regolatore immunitario 1 delle cellule T (TCIRG1) sono comunemente identificate nell’osteopetrosi autosomica recessiva, ma sono state riportate solo in 1 paziente con ADO.

Il caso

Lo studio, pubblicato a gennaio 2024, riporta il caso di 3 membri della stessa famiglia con una singola variante missenso eterozigote (p.Gly579Arg) in TCIRG1 che hanno un fenotipo coerente con ADO. Tre dei 5 programmi di previsione delle proteine ​​suggeriscono che questa variante probabilmente inibisce la funzione di TCIRG1.

Conclusioni

Questa è la prima descrizione della presentazione dell’ADO negli adulti causata da una variante TCIRG1. Similmente alle famiglie con ADO da mutazioni CLCN7, questa variante in TCIRG1 determina una marcata variabilità fenotipica, con 2 soggetti affetti da malattia grave e il terzo con malattia molto lieve. Questo rapporto familiare implica le mutazioni missenso di TCIRG1 come causa di ADO e dimostra che la marcata variabilità fenotipica nell’ADO può estendersi alla malattia causata da mutazioni missenso di TCIRG1.

Lo studio

Wade Jodeh, Amy J Katz, Marian Hart, Stuart J Warden, Paul Niziolek, Imranul Alam, Steven Ing, Lynda E Polgreen, Erik A Imel, Michael J Econs, Autosomal Dominant Osteopetrosis (ADO) Caused by a Missense Variant in the TCIRG1 GeneThe Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volume 109, Issue 7, July 2024, Pages 1726–1732

Sicurezza ed efficacia di Denosumab nei bambini affetti da osteogenesi imperfetta

Denosumab è un potenziale agente terapeutico per l’osteogenesi imperfetta (OI), ma la sua efficacia e sicurezza rimangono poco chiare nei bambini con OI: partendo da questa considerazione, uno studio ha cercato di indagare gli effetti, rispetto all’acido zoledronico, di Denosumab sulla densità minerale ossea (BMD), sulla morfometria spinale e sulla sicurezza nei bambini con OI. 

Metodologia

Lo studio prospettico ha coinvolto 84 bambini e adolescenti con OI: con assegnazione causale, i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi, ricevendo un’iniezione sottocutanea di Denosumab ogni 6 mesi o una infusione endovenosa di acido zoledronico.
Durante il trattamento, sono stati valutati i cambiamenti della densità minerale ossea e del relativo punteggio Z, la forma vertebrale, i livelli sierici di calcio e i biomarcatori del turnover osseo.

Risultati

Dopo 12 mesi di trattamento, la densità minerale ossea della colonna lombare, del collo del femore e dell’anca totale è aumentata significativamente sia nel gruppo Denosumab sia nel gruppo acido zoledronico. L’altezza vertebrale e l’area di proiezione sono aumentate significativamente dopo il trattamento con Denosumab e acido zoledronico.
Tuttavia, i dati analizzati dimostrano che l’ipercalcemia di rimbalzo risultata essere un effetto collaterale comune e grave di Denosumab: il 14,3% dei pazienti ha raggiunto una crisi ipercalcemica. 

Conclusioni

Il trattamento con Denosumab o acido zoledronico è utile nell’aumentare la densità minerale ossea e nel migliorare la morfometria spinale dei bambini con OI. Tuttavia, Denosumab deve essere usato con cautela nei pazienti pediatrici con OI a causa del suo effetto collaterale dell’ipercalcemia di rimbalzo, che potrebbe essere alleviata passando al trattamento con acido zoledronico.
In conclusione, quindi, seppur lo studio evidenzia come Denosumab sia un ottimo strumento terapeutico, il dosaggio appropriato e l’intervallo di dosaggio di questo anticorpo molecolare nei bambini con OI devono essere ulteriormente analizzati e approfonditi.

Lo studio

Jiayi Liu, Xiaoyun Lin, Lei Sun, Qian Zhang, Yan Jiang, Ou Wang, Xiaoping Xing, Weibo Xia, Mei Li, Safety and Efficacy of Denosumab in Children With Osteogenesis Imperfecta—the First Prospective Comparative StudyThe Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volume 109, Issue 7, July 2024, Pages 1827–1836

Estrogeni GIP e GLP-2, effetti sul turnover osseo dei pazienti con diabete di tipo 2

Gli individui con diabete di tipo 2 (T2D) hanno un rischio maggiore di fratture ossee nonostante la densità minerale ossea normale o aumentata. Le cause non sono ancora ben comprese, ma potrebbero includere disturbi nell’asse intestino-osso, in cui sia il polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente (GIP) che il peptide-2 glucagone-simile (GLP-2) sono regolatori del turnover osseo. 

Partendo da queste considerazioni, uno studio, che ha coinvolto 10 pazienti con diabete di tipo 2 (T2D), ha indagato gli effetti degli estrogeni GIP e GLP-2, somministrati per via sottocutanea: l’obiettivo dell’analisi è verificare l’incidenza di questi estrogeni sul turnover osseo in individui con T2D.

Risultati

Ai partecipanti sono stati iniettati per via sottocutanea GIP, GLP-2 o placebo a digiuno in 3 giorni di test separati: GIP e GLP-2 hanno ridotto significativamente il telopeptide C-terminale. Inoltre, Propeptide Aminoterminale Procollagene Tipo 1 e sclerostina sono aumentati acutamente dopo GIP, mentre è stata osservata una diminuzione di P1NP dopo GLP-2. I livelli di PTH sono scesi al 67 ± 2,5% del basale dopo GLP-2 e solo all’86 ± 3,4% dopo GIP. 

In conclusione, quindi, si può sostenere che GIP e GLP-2 sottocutanei influenzano il collagene di tipo 1 (CTX e P1NP) negli individui con T2D nella stessa misura di quanto precedentemente dimostrato negli individui sani.

Lo studio

Kirsa Skov-Jeppesen, Charlotte B Christiansen, Laura S Hansen, Johanne A Windeløv, Nora Hedbäck, Lærke S Gasbjerg, Morten Hindsø, Maria S Svane, Sten Madsbad, Jens J Holst, Mette M Rosenkilde, Bolette Hartmann, Effects of Exogenous GIP and GLP-2 on Bone Turnover in Individuals With Type 2 DiabetesThe Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, Volume 109, Issue 7, July 2024, Pages 1773–1780.

Ictus ischemico, fattore di rischio per osteoporosi, cadute e fratture

Uno studio, pubblicato a maggio 2024, ha analizzato la prevalenza di osteoporosi, cadute e fratture negli adulti con ictus ischemico.

L’analisi, condotta tramite intervista telefonica, ha coinvolto più di 300 pazienti, di età superiore ai 50 anni, ad un anno dal loro ricovero per ictus, permettendo di calcolare il rischio di frattura dopo un ictus ischemico (FRAC-stroke).

I dati raccolti mostrano una differenza significativa nei pazienti che hanno avuto cadute prima e dopo l’ictus (19,8% vs 31,3%). Il punteggio FRAC per l’ictus, quindi, risulta essere più alto in coloro che avevano avuto una frattura post-ictus rispetto a quelli che non l’avevano avuta.

Conclusioni

L’ictus è un fattore di rischio di frattura dovuta all’immobilizzazione, alla carenza di vitamina D e all’aumento del rischio di cadute.

Questo studio ha evidenziato come il punteggio FRAC-ictus può prevedere la frattura dopo un ictus ischemico. Il punteggio FRAC-ictus, quindi, è un semplice strumento clinico che può essere utilizzato per identificare i pazienti ad alto rischio di frattura post-ictus che trarrebbero maggior beneficio dalla terapia per l’osteoporosi.

Lo studio

Liu B, Ng CY, La PBD, Wong P, Ebeling PR, Singhal S, Phan T, Trinh A, Milat F. Osteoporosis and fracture risk assessment in adults with ischaemic stroke. Osteoporos Int. 2024 Jul;35(7):1243-1247. doi: 10.1007/s00198-024-07099-0. Epub 2024 May 4. PMID: 38703219.

Ipoparatiroidismo cronico, effetti del trattamento con Palopegteriparatide

PaTHway è uno studio di fase 3 che ha esaminato l’impatto del trattamento con palopegteriparatide sulla funzione renale negli adulti con ipoparatiroidismo cronico.

Gli individui con ipoparatiroidismo cronico gestiti con terapia convenzionale (vitamina D attiva e calcio), infatti, hanno un rischio aumentato di disfunzione renale rispetto ai controlli abbinati per età e sesso: lo studio muove dalla considerazione che i trattamenti che sostituiscono gli effetti fisiologici dell’ormone paratiroideo (PTH), riducendo al contempo la necessità della terapia convenzionale, possono aiutare a prevenire il declino della funzionalità renale.

Metodologia

Lo studio comprendeva un periodo di 26 settimane randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di estensione in aperto (OLE) di 156 settimane. Le variazioni della funzionalità renale nell’arco di 52 settimane (26 settimane in cieco – 26 settimane OLE) sono state valutate utilizzando la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR).

Risultati e conclusioni

Alla settimana 52, oltre il 95% (78/82) dei partecipanti è rimasto arruolato nell’OLE e di questi, l’86% ha mantenuto la normocalcemia e il 95% ha raggiunto l’indipendenza dalla terapia convenzionale (nessuna vitamina D e B attiva 600 mg/die di calcio ), senza che nessuno richiedesse vitamina D attiva. Il trattamento con palopegteriparatide per 52 settimane ha comportato un aumento dell’eGFR.

Il trattamento con palopegteriparatide, quindi, è stato associato a un miglioramento significativo dell’eGFR alla settimana 52 oltre al mantenimento e alla normalizzazione precedentemente riportati dei parametri biochimici del siero e delle urine: lo studio, quindi, dimostra che il trattamento con palopegteriparatide migliora la funzione renale negli adulti con ipoparatiroidismo cronico.

Lo studio

Rejnmark, Lars; Gosmanova, Elvira O.; Khan, Aliya A.; Makita, Noriko; Imanishi, Yasuo; Takeuchi, Yasuhiro; Sprague, Stuart; Shoback, Dolores M.; Kohlmeier, Lynn; Rubin, Mishaela R.; Palermo, Andrea; Schwarz, Peter; Gagnon, Claudia; Tsourdi, Elena; Zhao, Carol; Makara, Michael A.; Ominsky, Michael S.; Lai, Bryant; Ukena, Jenny; Sibley, Christopher T.; Shu, Aimee D. Palopegteriparatide Treatment Improves Renal Function in Adults with Chronic Hypoparathyroidism: 1-Year Results from the Phase 3 PaTHway Trial
Advances in therapy, 2024, Vol.41 (6), p.2500-2518

Abaloparatide, trattamento nelle donne con osteoporosi postmenopausale

Abaloparatide, farmaco anabolizzante, è stato approvato per il trattamento delle donne con osteoporosi postmenopausale ad alto rischio di frattura, grazie alla capacità, dimostrata da diversi studi clinici, di ridurre l’incidenza delle fratture vertebrali, non vertebrali, delle fratture cliniche e delle principali fratture osteoporotiche.

Uno studio, pubblicato nel 2024, ha osservato i modelli di trattamento con Abaloparatide, al fine di analizzare l’adesione del paziente alla terapia: sono stati coinvolti 173 pazienti,  donne con osteoporosi postmenopausale, che non avevamo mai utilizzato Abaloparatide.
I dati di follow-up sono stati raccolti per i successivi 24 mesi dalla data di inizio del trattamento.

Risultati

L’esame delle cartelle cliniche dei pazienti coinvolti nello studio ha rivelato che il 96,0% ha avuto almeno una visita per la gestione dell’osteoporosi e il 55,5% ha avuto accesso a gruppi di supporto farmacologico.

La durata media della terapia è stata di 18,6 mesi e il 64,8% dei pazienti hanno completato il trattamento con Abaloparatide come prescritto.

Le ragioni più comuni per l’interruzione del trattamento sono state finanziarie (31,2%) e di tollerabilità (22,8%). Dopo il completamento di un ciclo di trattamento con Abaloparatide, il 50,6% dei pazienti sono passati a un altro farmaco per l’osteoporosi.

Conclusioni

La maggior parte dei pazienti (il 64,8%) ha completato il trattamento con Abaloparatide come prescritto e oltre la metà ha continuato con un agente antiriassorbitivo. Questa condotta favorevole potrebbe essere stata favorita dalle visite di follow-up regolari e dell’accessibilità sia ai farmaci che ai servizi di supporto al paziente.

Lo studio

Gold DT, Beckett T, Deal C, James AL, Mohseni M, McMillan A, Bailey T, Pearman L, Caminis J, Wang Y, Williams SA, Kernaghan JM. Treatment patterns in women with postmenopausal osteoporosis using abaloparatide: a real-world observational study. Osteoporos Int. 2024 Apr 24. doi: 10.1007/s00198-024-07070-z. Epub ahead of print. PMID: 38653862.

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